Déclaration de consensus de la première conférence internationale sur la transplantation de cellules souches in utero et la thérapie génique

Le 17 avril et le 18 avril 2014, des scientifiques et des cliniciens de base et de traduction se sont réunis à San Francisco, en Californie, pour une conférence dans la transplantation de cellules souches fœtales, la biologie des cellules souches, la tolérance et la thérapie génique.Le but de la réunion (http://pedsurglab.surgery.ucsf.edu/news–events/fetal-symposium-2014.aspx) était de décrire les objectifs de la transplantation in utero, passer en revue les obstacles qui ont été rencontrés, et en apprendre davantage sur les nouveaux développements qui peuvent être appliqués sur le terrain. Les informations discutées lors de cette conférence aideront à développer de nouvelles stratégies pour atteindre les niveaux de prise de greffe. fœtus, et identifier des moyens de tran Nous avons tenu une séance consensuelle finale pour parvenir à un accord international pour de futures études précliniques et cliniques sur la transplantation in utero de cellules hématopoïétiques (UIHCT). Nous sommes convenus des points suivants:

La transplantation in utero est une stratégie viable pour traiter les fœtus atteints de troubles congénitaux sélectifs. Selon des publications récentes selon lesquelles la réponse immunitaire maternelle peut limiter la prise de greffe, la stratégie clinique de l’UISTC devrait impliquer la transplantation de cellules autologues ou maternelles donneur. La réponse immunitaire de l’hôte peut être un facteur limitant qui pourrait être contourné avec l’administration précoce de cellules. Le microenvironnement fœtal joue un rôle primordial dans la prise de greffe et l’expansion des cellules transplantées et nécessite des investigations plus approfondies. Des données récentes montrent que l’injection intravasculaire peut être la voie de choix de livraison pour obtenir la greffe de cellules souches hématopoïétiques chez le fœtus.Actuellement, il n’existe aucune méthode sûre éprouvée de conditionnement de l’hôte chez le fœtus. Jusqu’à ce que des méthodes de conditionnement spécifiques et non toxiques (telles que la déplétion des CSH par les anticorps) soient optimisées dans les modèles pré-cliniques, des doses de grandes cellules doivent être utilisées pour surmonter les barrières compétitives de l’hôte. essai d’IUHCT pour certains fœtus. Les maladies hématologiques les plus appropriées sont les hémoglobinopathies comme la drépanocytose et la thalassémie, étant donné leur morbidité / mortalité élevée, la disponibilité de programmes de dépistage prénatal fiables et la rareté des options de soins postnatales optimales. La valeur des cellules alternatives telles que les cellules stromales mésenchymateuses (MSC) et les cellules dérivées du liquide amniotique, pour d’autres pathologies congénitales appropriées justifie une enquête.Les rapports d’utilisation de MSC in utero pour traiter l’ostéogenèse imparfaite (OI) chez un nombre limité de patients sont prometteurs et suggèrent que, après optimisation, MSC pourrait être utilisé Le traitement du patient fœtal utilisant la thérapie génique et les cellules génétiquement modifiées ont un grand potentiel futur et devraient faire l’objet de recherches actives. Une nouvelle société centrée sur la greffe de cellules souches fœtales et la thérapie génique sera mise en place (FeTIS: Fetal Transplantation and Immunology Society), avec pour mission d’accélérer les applications cliniques de la greffe de La société devrait développer et maintenir un registre international des patients traités et de leurs résultats afin de faciliter la communication et le partage des résultats. Cette base de données ne sera pas accessible au public et les données seront anonymisées. La société offrira un forum aux membres pour partager les meilleures pratiques et la gouvernance clinique des cas de cellules souches et de thérapie génique in utero.