Riluzole pour la maladie du motoneurone

Editor — Nous avons écrit le rapport d’évaluation du riluzole dans la maladie du motoneurone, qui a été commandée par le programme d’évaluation des technologies de la santé pour l’Institut national d’excellence clinique. , 2 Nous croyons qu’une lecture superficielle de l’avis récemment publié par NICE sur ce sujet peut ne pas donner une compréhension adéquate de la base de preuves pour ce traitement.3,4 Les preuves en faveur du riluzole pour une utilisation dans la forme de la sclérose latérale amyotrophique du moteur la maladie des neurones est très faible. Les estimations de l’effet groupé pour les résultats de survie ne sont pas classiquement significatives, mais le désaccord entre les essais sur la direction et la taille de l’effet du traitement est plus préoccupant; Cette hétérogénéité apparente demeure inexpliquée. Un rapport d’évaluation publique européen de l’Agence européenne pour l’évaluation des médicaments a également exprimé des inquiétudes quant à l’utilisation du riluzole, compte tenu des preuves limitées d’un effet sur la survie sans preuve d’un ralentissement détérioration de l’état fonctionnel.5 L’opinion conclut qu’il subsiste donc des incertitudes sur le produit dans la prise en charge de la sclérose latérale amyotrophique hypertension artérielle. Aucune autre donnée d’essai n’est disponible depuis cette date. Dans l’intérêt des patients, nous faisons le plaidoyer suivant à la communauté clinique. Assurez-vous que le consentement au traitement est pleinement informé et que les patients connaissent l’incertitude quant à tout bénéfice de survie, la taille modeste de tout avantage qui pourrait exister, détérioration fonctionnelle est ralentie, la toxicité associée au traitement, et la nature de la surveillance supplémentaire requise pour le traitement plutôt que la maladie.Approche une organisation expérimentée dans le secteur public en ce qui concerne la conception d’un grand essai randomisé. Idéalement, cela devrait inclure un placebo, des agents plus récents, ou de nouvelles combinaisons, le cas échéant, et étudier la dose plus faible de riluzole 25 mg deux fois par jour. Un essai a comparé différentes doses et rapporté un effet dose-réponse, mais cette affirmation est erronée; il n’y a aucune preuve que 25 mg deux fois par jour est moins efficace que 50 mg deux fois par jour, et il peut avoir un profil de toxicité plus favorable.Résister à la tentation d’utiliser cet agent en dehors de l’indication autorisée. Il y a une pression pour utiliser le riluzole pour les maladies du motoneurone autres que la sclérose latérale amyotrophique, malgré une compréhension incomplète de la physiopathologie de ces maladies (y compris la sclérose latérale amyotrophique) ou du mécanisme d’action du riluzole, et une absence totale de données d’essai dans ces cas. Considérez le besoin d’essais dans d’autres formes de maladie du motoneurone. | ​​n | En bref